【CGT系列讲座】和元生物·韦厚良博士：基因治疗产品生产 ...

蓝天翱翔

今年刚好是首位经CAR-T治疗的女孩Emily无癌生存的第十年，也是首款CAR-T产品问世的第五个年头，至今为止细胞基因治疗（CGT）行业发展迅速，虽然目前上市产品有限，但是研发管线呈现快速增长态势，被看作是继小分子、抗体药物之后生物医药产业重点发展的方向。但是CGT产品种类繁多且定制化程度高，意味着生产工艺的多样性和高度复杂性，为产品研发和大规模生产带来巨大挑战。

挑战一：选择合适的动物模型用于CAR-T细胞功能的概念验证。由于物种差异，在动物模型内会存在CAR-T细胞和肿瘤靶点的物种特异性、异种移植物抗宿主反应、在动物中模拟人类免疫反应困难等问题，没有一种完美的模型可以完全模拟临床上的反应。但在人源化小鼠模型（在这里指人类肿瘤异种移植小鼠模型）中进行的体内试验可以提供有关CAR-T细胞药效、分布和增殖特征的信息。并且在这些人源化小鼠模型上进行的临床前测试和评估已经成为验证这些细胞疗法的黄金标准，并获得监管部门的批准。

挑战二：生产和供应链。目前针对CGT产品尚没有一个完全成熟完备的生产工艺过程，人工依赖程度高，难以放大的同时失败率很高。企业需要开发一个强大的端到端的细胞供应链，以支持发现、临床前评估、工艺开发和制造，才能获得成功。然而，细胞治疗的供应链非常复杂，涉及到细胞采集，运输至工厂进行GMP生产，使用病毒载体修饰细胞，病毒载体的制造离不开质粒DNA，制造完成后需要进行放行检测，因此需要特定的专业知识才能有效规模化，由于其复杂性，选择合适的制造承包商至关重要。同时在开发早期必须尽早考虑生产工艺和测定方法，以避免在后期试验和商业化阶段需要大量生产时，面临昂贵且耗时的挑战。

挑战三：对无菌保障提出更加严苛的要求。CGT是典型的短货架期产品（Short shelf-life products），与传统生物制药生产相比，其生产过程往往涉及更多人工操作，增加了污染风险。活细胞的存在也可能造成传统培养基浑浊，因此需要更多传代培养步骤，导致本已长达14天的无菌测试进一步延长。而且，早在药典无菌测试完成前许多天，这些治疗产品就会被例行放行，并施用于患者。由于存在这些挑战，CGT产品要求更短的放行检测时间，以避免因不必要的额外培养时间危及患者安全；需要进行非破坏性分析，以便进行确认和调查；由于批产量小，需要将测试复杂性降到最低并获得客观可信的检测结果，以最大程度地减少人为误差风险和重测需要。

基于以上挑战，2022年9月15日13:30-17:00，Charles River查士利华联合“科创中国”生物医药科技服务团成员单位佰傲谷举办：细胞与基因治疗系列讲座——研发，生产和质控中的新挑战和新趋势，和元生物工艺开发总监韦厚良博士受邀参加讲座，将为大家带来以“基因治疗产品生产工艺开发要点和无菌保障实践 ”为主题的分享，届时欢迎大家积极参与。



讲座详情


嘉宾介嘉宾介绍

主讲人及内容

<hr/>韦厚良 博士
工艺开发总监
和元生物技术（上海）股份有限公司



基因治疗产品生产工艺开发要点和无菌保障实践
细胞基因治疗市场发展趋势
多样化基因治疗产品工艺开发难点与解决方案
基因治疗产品无菌保障体系的关键要点和进展
2017年加入和元生物，现任工艺开发总监，负责质粒、病毒载体及mRNA的工艺开发、放大和GMP转移等
<hr/>刘骥
技术及市场拓展经理
Charles River Laboratories



细胞基因治疗产品的快速无菌检查 - 基于ATP生物发光法
快速无菌检查相关法规进展
基于ATP生物发光的快速微生物检测法应用于细胞基因治疗产品
Celsis®方法应用于细胞基因治疗的方法验证
对微生物应用技术有独到的见解，熟悉细菌内毒素检测、微生物快速检测、微生物鉴定的相关产品和应用。在检测方法开发、技术咨询、实验室质量管理、替代微生物方法验证等方面具有丰富的经验。
<hr/>张艳君 博士
研发总监
中吉智药生物技术有限公司



β地中海贫血基因治疗
β地贫基因治疗现状
β地贫基因治疗产品开发痛点
β地贫基因治疗产品开发解决方案
北京协和医学院博士，德国国家癌症中心博士后。十余年造血系统疾病和皮肤疾病的基因治疗研究经验，负责中吉智药的β-地中海贫血基因治疗新药研发工作。
<hr/>宫世玲
RMS产品总监
Charles River 维通利华



动物模型如何助力于细胞治疗药物的临床前药效评估？
NOG/2nd NOG人源化小鼠如何支持IO药物开发及案例分享
IO药物开发中动物模型选择痛点分析
专注于深入研究匹配与肿瘤免疫（IO）药物的研发相关的人源化动物模型，2014年主导引入国内第一款也是全球第一款超重度免疫缺陷鼠NOG, 为国内制药企业/CRO肿瘤免疫药物的研发提供了非常好的动物模型平台，也为国内多款肿瘤免疫药物上市提供了临床前数据支撑。
<hr/>Matthew Hewitt 博士
C&GT科学解决方案执行总监
Charles River Laboratories



360°challenges & solutions throughout the entire C&GT supply chain
C&GT market and trends: CRL mission & strategic focus
challenges and solutions throughout the entire cell and gene supply chain
Matthew Hewitt博士在CAR-T细胞、AAV基因疗法/免疫学、生物工程、上呼吸道生理学和神经生物学等方面有丰富的研发经验。
<hr/>讲座报名



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和元生物（股票代码：688238）大规模、高灵活性基因治疗载体GMP生产平台，通过提供：①质粒、腺相关病毒、慢病毒等载体产品；②溶瘤疱疹病毒、溶瘤痘病毒等多种溶瘤病毒产品；③CAR-T等细胞治疗产品的技术研究、工艺开发和GMP生产服务，满足客户的Non-IND、IND、临床阶段、商业化阶段基因治疗载体制备需求，加快基因治疗药物的发现、药学研究、临床和商业化进程，推动基因治疗行业发展。以“赋能基因治疗，共守生命健康”为使命，基于近5000平方米的基因载体研发生产综合平台、超10000平方米的GMP生产平台，以及在建的77,000平方米的精准医疗产业基地，基于超过100项CDMO合作项目经验，和元生物将坚持以客户为中心、以提供专业服务为己任，打造国际领先的基因和细胞治疗CXO集团企业，推动基因治疗行业发展，造福人类健康！

赋能基因治疗，共守生命健康
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